Studiile clinice s-au bătut cap în cap. Copii uciși de medicamente ”revoluționare”

Autorizat în 2019 în SUA și în 2022 în UE, Oxbryta, medicamentul așa-zis revoluționar pentru tratarea anemiei hemolitice, a fost suspendat de pe piața europeană, după o retragere temporară anul trecut. Studiile post-autorizare au arătat că medicamentul mai mult ucide decât vindecă, după 17 decese înregistrate, din care 8 erau copii, deși studiile inițiale nu arătaseră riscuri semnificative. Agenția Europeană pentru Medicamente a ținut însă să sublinieze că cei 8 copii erau din Africa Subsahariană. 

Povestea medicamentului ”revoluționar” Oxbryta, care promitea să trateze anemia hemolitică, care afectează peste 20 de milioane de persoane din întreaga lume, este cel puțin dubioasă. Agenția Europeană a Medicamentului a anunțat zilele trecute că menține suspendarea comercializării pe piața UE pentru Oxbryta, după ce a constatat că a provocat prea multe decese în studiile clinice făcute post-autorizare.

”Rata mai mare de decese și complicații ale bolii în studiile recente înseamnă că raportul beneficiu-risc nu mai este favorabil Comitetul pentru medicamente de uz uman (CHMP) al EMA a recomandat ca autorizația de comercializare a medicamentului pentru anemia falciformă Oxbryta să rămână suspendată. Această recomandare vine în urma măsurilor intermediare luate de Comitet în septembrie 2024, când a suspendat temporar medicamentul pentru a revizui datele de siguranță emergente”, a anunțat EMA. În urma evaluării sale, CHMP a concluzionat că beneficiile medicamentului nu mai depășesc riscurile sale, deși nu se schimbase nimic în formula Oxbryta. Și asta după ce aceeași EMA îl autorizase în 2022 pentru tratamentul bolnavilor din UE.

”Oxbryta a fost sprijinit prin schema PRIME (Priority Medicine) a EMA, care oferă sprijin timpuriu și îmbunătățit, științific și de reglementare pentru medicamentele promițătoare, care pot veni în întâmpinarea nevoilor medicale nesatisfăcute”, se arăta într-un comunicat EMA din 17 decembrie 2021.

Victimele, pagube colaterale

Revizuirea a fost începută după ce datele au arătat un număr mai mare de decese cu Oxbryta decât cu placebo (un tratament inactiv) într-un studiu clinic și un număr mai mare decât cel anticipat de decese într-un alt studiu. În primul studiu, care a evaluat efectul Oxbryta la persoanele cu anemie falciformă care prezentau un risc mai mare de accident vascular cerebral, 8 copii tratați cu Oxbryta au decedat, comparativ cu 2 copii care au primit un tratament placebo (toate în Africa Subsahariană), arată EMA.

În cel de-al doilea studiu, care a evaluat efectul medicamentului asupra ulcerelor de picior, o complicație cunoscută a anemiei falciforme, 1 persoană a decedat în grupul Oxbryta în primele 12 săptămâni de tratament, în timp ce în grupul placebo nu au avut loc decese. În următoarea fază de 12 săptămâni a studiului, în care toți pacienții au primit Oxbryta, au fost raportate 8 decese suplimentare. Studiile au arătat, de asemenea, un număr mai mare de episoade bruște de durere severă, inclusiv crize vaso-ocluzive în rândul pacienților tratați cu Oxbryta comparativ cu cei care au primit placebo.

”Deși analiza finală a studiilor din registru nu a confirmat o creștere a episoadelor bruște de durere în cazul Oxbryta, studiile clinice recente au arătat mai multe episoade bruște de durere și decese. Aceste rezultate sunt inconsistente cu cele ale studiului clinic principal anterior care a susținut autorizarea Oxbryta, care nu a arătat o diferență între grupurile de tratament”, a precizat EMA. Un fel de studiile clinice de acasă nu s-au potrivit cu cele din târg.

Doar afaceri

Tratamentul pe un an de zile cu Oxbryta, aprobat în SUA printr-un proces accelerat în 2019, costa125.000 de dolari, medicamentul fiind dezvoltat de Global Blood Therapeutics (GBT), o companie biofarmaceutică axată pe dezvoltarea de tratamente pentru anemie falciformă. După autorizarea în UE a medicamentului, în 2022, Pfizer a achiziționat compania GBT pentru 5,4 miliarde de dolari, iar în 2023 vânzarea Oxbryta a generat încasări de 328 milioane de dolari. După suspendarea autorizației de comercializare, Pfizer a transmis că va opri toate studiile clinice și va opri extinderea programelor de acces pentru Oxbryta la nivel global.